Una nuova terapia genetica guarisce dalla Talassemia i primi 2 pazienti, 2 fratelli toscani

Erika ed Emanuele Guarini due fratelli di Montale, in provincia di Pistoia, sono i primi  pazienti a guarire dalla Talassemia grazie a una nuova terapia genetica.

Come ben saprete Erika ed Emanuele  erano costretti a sottoporsi  fin da piccolissimi a  continue trasfusioni di sangue, ma ora potranno godere anche loro di  una vita normale.

I due fratelli esattamente di 19 e 23 anni sono stati trattati all’Ospedale Bambin Gesù di Roma nell’ambito della prima sperimentazione a livello internazionale con la tecnica CRISPR. Tale trattamento ha riattivato la produzione di emoglobina fetale per compensare la loro emoglobina resa aimè difettosa dalla Talassemia, ha corretto il gene sbagliato e li ha condotti verso la guarigione

Il metodo è stato elaborato dalle eccellenti ricercatrici Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna ed è valso lo scorso anno il Premio Nobel per la Chimica.

 Prima del trattamento i due fratelli necessitavano di trasfusioni di sangue ogni 15-20 giorni.

 Il bravo ed esperto Professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e terapia cellulare e genica del Bambino Gesù di Roma ci spiega " Si tratta di correggere il Dna con grande precisione e senza i sia pur rari effetti collaterali della tecnica precedente, la gene therapy"

La terapia  La CRISPR  che sta per Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats ed è traducibile in italiano con ‘brevi ripetizioni palindrome raggruppate e separate a intervalli regolari’ è  quindi una sorta di ‘taglia e incolla’ del Dna e l 'Ospedale Bambino Gesù di Roma è stata la prima struttura sanitaria ad importarla in Italia per la cura di talassemia e anemia falciforme  eseguendo finora 10 trattamenti su pazienti che si sono sottoposti alla cura sperimentale.

Fonte : Mezzopieno News  Web Page

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Cari amici e membri della community di Cam.TV desidero porgervi le mie più sentite scuse se la mia attività in Cam.TV si è fermata cosi' bruscamente ma dopo la prova del concorso al comune di Firenze mi ha colto una forma influenzale piuttosto tosta dalla quale solo ora ne sto uscendo, il clima di Roma dei giorni scorsi con il passare da una temperatura minima di 9-8° C ad una massima anche poco superiore ai 20°C non ha favorito la mia piena guarigione anzi ha prolungato il mio non essere al meglio di mè, nè ero in grado di usare il PC dell'internet point.

Spero tanto che le mie scuse possano da voi essere accolte e vi ringrazio di cuore per il supporto finora ricevuto anche quando non ero presente tra voi.

Francesco Maccioni